Genterapi lindrar Parkinsons symptom

Forskare testar genterapi för Parkinsons sjukdom

2014/01/10

Genterapi erbjuder lovande nya metoder för behandling av Parkinsons sjukdom. Under årtionden har forskare världen över sökt sätt att behandla den tidigare obotliga degenerativa neurologiska sjukdomen. Nu har ett brittisk-franskt forskargrupp i tidningen „The Lancet“ publicerade en studie, som drar slutsatsen att den så kallade ProSavin-genterapin kan åtminstone en signifikant förbättring av motorfärdigheter hos Parkinsons patienter uppnås.

Hittills behandlas Parkinsons sjukdom vanligen med oral dopaminbehandling, men den långsiktiga behandlingen leder till signifikanta biverkningar, till exempel „Pulsstyrningsstörningar orsakad av intermittent stimulering av dopaminreceptorer och biverkningar“, Forskargruppen rapporterar till professor Stéphane Palfi från medicinska fakulteten vid universitetet i Paris. I sin senaste studie undersöktes effekten och toleransen för alternativ behandling baserad på ProSavin-genterapi. Detta har visat sig vara ganska effektivt och väl tolererat.

Genterapi ökar dopaminproduktionen i hjärnan
I ProSavin-genterapi använder forskare fröna virus som bärare för DNA-sekvenser eller gener som spelar en nyckelroll i dopaminproduktionen. Dessa injiceras i patientens hjärna och införlivas sedan automatiskt i vissa hjärnceller, varefter produktionen av dopamin i hjärnan ökar betydligt. Sålunda orsakas orsakade av dopaminbristmotoriska störningar hos Parkinsons patienter, såsom muskeltraktning eller de typiska tremor- och balansproblemen signifikant. Forskarna har nu studerat effekten av denna metod hos 15 Parkinsons patienter mellan 48 och 65 år. Alla ämnen hade lider av neurologisk störning i minst fem år. Patienterna fick olika doser av ProSavin (tre mottagna lågdoser, sex var median, sex höga) och följdes sedan i minst 12 månader.

Inga allvarliga biverkningar
Var från patienterna „54 narkotikarelaterade biverkningar (51 milda, tre måttliga)“ rapporteras inom uppföljningsperioden, rapporterar forskarna. De vanligaste klagomålen var så kallade dyskinesier (rörelseförluster). Enligt Palfi och kollegor rapporterades emellertid inte allvarliga biverkningar på grund av studiemedicinering eller kirurgiska ingrepp. Efter sex månader hade alla patienter en signifikant förbättring av motoriska färdigheter. Ju högre dosen administreras desto tydligare var denna förbättring av patientens motoriska färdigheter. Hos vissa patienter var effekten upp till fyra år. Däremot kom begränsningarna av motorens färdigheter med tanke på sjukdomsprogressionen igen betydligt för att bära.

Andra aspekter av Parkinsons sjukdom beaktas inte
I en kommentar till artikeln i facktidningen „The Lancet“ kritiserar Jon Stoessl från Stilla havet Parkinsons forskningscenter vid University of British Columbia och Vancouver att den nuvarande genterapinriktningen hade en beprövad inverkan på patienternas motoriska färdigheter, men här skulle de andra symtomen på sjukdomen försummas. Således är de kognitiva underskotten och förändringarna i karaktären för många patienter en mycket större nedsättning än motorns svårigheter. En meningsfull behandlingsmetod skulle därför också behöva överväga dessa aspekter. (Fp)