Stamceller för behandling av ögonsjukdomar?

Stamceller för behandling av ögonsjukdomar? Den amerikanska livsmedels- och drogadministrationen (FDA) godkände först användningen av retinal epitelceller härledda från humana embryonala stamceller i en studie för att behandla juvenil macular degenerering.

11/23/2010

De amerikanska forskarna vill behandla den även känd som Stargardts sjukdomssjukdom med användning av embryonala stamceller. För detta ändamål kommer tolv patienter med juvenil macular degenerering att delta i en fas I / II studie där deltagarna implanteras från embryonala stamceller retina epitelceller under retina (subretinala) implanterade. Metoden har redan testats framgångsrikt i olika djurstudier på råttor och möss, där de implanterade cellerna skyddar fotoresceptorerna i näthinnan från förstörelse och räddar djurens syn. Robert Lanza från bioteknikföretaget Advanced Cell Technology (ACT), som tillverkar cellerna. „Vid råttor medförde stamcellerna en hundra procent förbättring jämfört med obehandlade djur“, förklarade Lanza. Forskarna hoppas att uppnå liknande terapeutisk framgång i användningen av den nya metoden hos personer med makuladegenerering.

Studien riktar sig specifikt till patienter med Stargardts sjukdom, en ärftlig form av makuladegenerering som resulterar i förstöring av retina pigmentepitel (RPE) celler på näthinnan. Det är i de flesta fall bara lika bra „Gul fläck“ betecknad macula, the „Punkt av den skarpaste visionen“ drabbats av sjukdomen. Stargardts sjukdom uppträder vanligen mellan 10 och 20 år, och syn minskar stadigt. En terapi, med vilken synförlusten kan motverkas, existerar inte så långt och därmed lider patienterna av en stadigt progressiv minskning av synskärpan. Det centrala visuella fältet är störst. Enligt forskarna drabbas cirka 25 000 människor i USA av Stargardts sjukdom, i Tyskland berörs cirka 8 000 personer.

De amerikanska forskarna kring Dr. Steven Schwartz från Jules Stein Eye Institute vid University of California planerar att implantera 50.000 till 200.000 embryonala stamceller-härledda RPE-celler i ögonen på de tolv Stargardt-patienterna under näthinnan. Forskarna använder ACT-producerad RPE-cellpreparat „MA09-hRPE“, Vilket i USA sedan årets början „Orphan drug status“ har. Även om beredningen härrör från mänskliga embryonala stamceller innehåller den inte längre några stamceller som kan öka risken för cancer, i detta sammanhang lagd ACT. Förutom studien om juvenil macular degeneration planerar företaget också en studie med patienter som lider av åldersrelaterad torr macular degenerering fortsatte Robert Lanza

Även om stamceller-härledda RPE-cellerna nu används på människor, tror tillverkaren att det kommer ta flera år innan förfarandet i USA blir allt större. På grund av den mycket kontroversiella användningen av mänskliga embryonala stamceller är det ifrågasättande om metoden skulle tillåtas i Tyskland alls. Studien måste också bevisa att de tolv deltagarna förbättrar synen och att inga allvarliga biverkningar uppstår. (Fp)