Ny genterapi hjälper uppenbarligen mot blodcancer

Ny behandling kan revolutionera blodcancerbehandling

2013/09/12

Vid behandling av leukemi och andra blodcancer genterapi öppnar helt nya möjligheter, så att preliminära slutsats av amerikanska läkare efter de första åren av användningen av denna behandlingsmetod. Hittills lever vissa patienter utan tecken på sjukdomen, rapporterar Dr. med. Janis Abkowitz, ordförande för American Society of Hematology, som arbetar vid University of Washington i Seattle. I en studie som hade gått in i en fullständig remission i alla fem vuxna och 19 av 22 barn som fick med akut lymfatisk leukemi i genterapi. Med dem kunde ingen cancer upptäckas. I många fall har detta fortsatt till idag, även om ett fåtal har upplevt ett återfall.

Det finns hopp om nya leukemipatienter med genterapi, säger presidenten för American Society of Hematology. I flera studier har tillämpningen av den nya terapin testats i flera år på utvalda patienter. Hittills har över 120 patienter med olika typer av blod- och benmärgscancer fått lämplig behandling. Mestadels med stor framgång, även om vissa av de drabbade redan hade tagit flera misslyckade benmärgstransplantationer och upp till tio olika typer av kemoterapi eller andra behandlingar bakom. Mittemot den amerikanska nyhetsbyrån „Associated Press“ förklarade Dr. Abkowitz, resultaten från tidigare studier är „riktigt spännande ", eftersom „Du kan ta en cell från en patient och redesignera den för att bli en attackcell.“ Dessa skulle då specifikt attackera och förstöra cancercellerna.

Efter genterapi är det inte möjligt att upptäcka mer cancer
Som ett av de mest lovande exemplen heter amerikanska läkare fallet med den åtta årige Emily Whitehead från Philipsburg i Pennsylvania. Deras cancer hade utvecklats hittills, doktorer antog att deras större organ skulle misslyckas inom några dagar. Hon behandlades sedan som det första barnet i världen med genterapi och visar idag - nästan två år senare - inga tecken på cancer mer. Som en del av den nya terapin filtrerade läkarna patientens blod, tog bort miljontals vita blodkroppar och bytte dem i laboratoriet eller kompletterade dem med en gen. Doktorerna infunderade sedan patienterna med de modifierade T-cellerna i tre dagar. I princip påverkas personen „en levande medicin“ injiceras från permanent förändrade celler, dr. David Porter från University of Pennsylvania. Cellerna kan multiplicera i kroppen och bekämpa cancer effektivt, fortsätter Porter. Presenteras är resultaten av den senaste användningen av genterapi vid ett lopp sedan lördagen i New Orleans, fyra dagar konferens av American Society of Hematology.

Hoppas på signifikant förbättring av blodcancerbehandling
Även möjligheten att patienter med leukemi, non-Hodgkins lymfom och myelom finns redan i dag framgångsrikt baserad kemoterapi för att behandla en benmärg eller stamceller, men transplantationen är riskabelt och givarna inte alltid hittas. Dessutom är kemoterapi associerad med massiva biverkningar och framgång garanteras inte alltid. Genterapin måste emellertid göras för varje patient individuellt och orsaka laboratoriekostnader på cirka $ 25 000, utan vinstmarginal, rapportera amerikanska läkare. Det är emellertid mycket billigare än många former av drogbehandling eller transplantation. University of Pennsylvania har patenterat sin genterapeprocess och har överfört licensen till det schweiziska läkemedelsbolaget Novartis.

Genterapi med lovande resultat
mest behandling utfördes med genterapi (59) vid University of Pennsylvania hittills, varvid, av de första 14 patienter med kronisk lymfatisk leukemi (KLL) fyra hade en fullständig remission, fyra partiellt och resten inte svarade på behandling. På National Cancer Institute, Drs. James Kochenderfer och kollegor elva patienter med lymfom och behandlades fyra med CLL baserad genterapi och har uppnått en fullständig remission vid sex i sex av dem var delvis och i den återstående sjukdomsförloppet hade stabiliserats, så det är för tidigt att dra en slutgiltig slutsats. Enligt forskarna har biverkningarna av behandlingen varit svåra influensaliknande symtom och andra reversibla eller tillfälliga försämringar. Genterapi skulle alltså fortfarande vara mycket mildare än exempelvis kemoterapi. Läkarna drar slutsatsen att det nya förfarandet skulle kunna godkännas som den första formen av genterapi i USA, vilket öppnar helt nya alternativ för behandling av blodcancer. (Fp)