Skleroserande kolangit Tidigare obotlig leversjukdom från och med nu behandlas?

Forskare rapporterar första terapeutiska framgångar med ny gallsyra
Den primära skleroserande kolangit påverkar främst yngre människor mellan åldrarna 30 och 40 år och är en för närvarande obotlig leversjukdom. I en nyligen genomförd europeisk multicenter fas II-studie ledd av den medicinska universitetet i Wien och i nära samarbete med den medicinska universitetet i Graz och Hannover Medical School (MHH) är första gången ett botemedel av sjukdomen med hjälp av en gallsyra (aktiv ingrediens nor-ursodeoxicholsyra syntetisk / Nor-Urso) lyckades.

Hittills förblev primär skleroserande kolangit en av de sista stora "svarta lådor" i hepatologi, "en av de sista olösta mysterier", säger studieledaren Michael Trauner, chef för avdelningen för gastroenterologi och hepatologi vid medicinska universitetet i Wien i ett pressmeddelande på studieresultaten. Om härdningen baserat på den konstgjorda gallsyran "Nor-Urso lyckas, det skulle vara en anmärkningsvärd genombrott i hepatologi", säger Trauner. Forskarna publicerade sina resultat i tidskriften "Journal of Hepatology".

Med hjälp av syntetisk gallsyra har forskare framgångsrikt behandlat den primära skleroserande kolangit - en tidigare obotlig leversjukdom. (Bild: magicmin / fotolia.com)

Incurable leversjukdom med dålig prognos
Den aktuella studien baserades på data från 161 patienter med primär skleroserande kolangit från 45 behandlingscentra i tolv länder (Österrike, Tyskland, Belgien, Danmark, Storbritannien, Ungern, Litauen, Nederländerna, Norge, Spanien, Finland och Sverige). Hittills är prognosen för obotlig sällsynt leversjukdom mycket dålig, eftersom den kan utvecklas i samband med levercirros och gallkanalcancer. Sjukdomen kännetecknas av en störning av gallproduktionen och påverkar 0,01 procent av befolkningen, enligt Medun Vienna.

Betydande förbättringar av leverenzymer
I sin senaste studie testar forskarna användningen av syntetisk gallsyra vid behandling av primärskleroserande kolangit - med framgång. "Det var signifikanta förbättringar av leverfunktionen i alla doser som testades", rapporterar studieledare Trauner. Detta är ett lovande resultat. "Det är nu möjligt att starta en fas III-studie som också tittar på de långsiktiga effekterna på sjukdomsprogression, fortsätter Trauner.

Syntetisk gallsyra kliniskt effektiv, säker och väl tolererad
Enligt forskarna var Nor-Urso kliniskt effektiv, säker och väl tolererad i studien. Den syntetiska gallsyra detta villkor direkt på gallgången och skölj gallgångarna fria genom en ökning i gallflöde bikarbonatreichen av toxiner. "De aktiva ingrediensen cirklarna här mellan galla och lever och fungerar precis där inflammatoriska processer sker, nämligen direkt i gallgången", säger studieledaren.

Fas III studie planerad
Enligt forskarna tyder nuvarande resultat på att Nor-Urso också kan bidra till att stoppa leverfibros och förbättra bindväv. Detta bör nu undersökas i en klinisk fas III-studie. Detta kommer att ta ungefär tre år och om resultatet är positivt kan behandling av den hittills obotliga primärskleroserande kolangit med syntetiska gallsyror ske i framtiden. (Fp)