Möjligt genombrott läkemedel mot Huntingtons sjukdom framgångsrik i testet

Hittills obotlig nervsjukdom: nytt läkemedel mot Huntingtons sjukdom

Det kan vara en potentiell genombrott i kampen mot tidigare obotlig Huntingtons sjukdom: Brittiska forskare har utvecklat ett läkemedel för att behandla en sällsynt nervsjukdom, som uppstod i det första testet för att vara lovande har.

Sällsynt hjärnsjukdom

Huntingtons sjukdom är en mycket sällsynt ärftlig sjukdom i hjärnan. Hittills nervsjukdom, även kallad Huntingtons sjukdom eller Huntingtons sjukdom och var tidigare känt som "korea" inte botas. Men forskare från Storbritannien har nu utvecklat ett läkemedel som ger hopp.

Huntingtons sjukdom är hittills oåterkallelig. Men nu har forskare utvecklat ett läkemedel för sällsynt nervös sjukdom, som har visat sig vara lovande vid första provningar. (Bild: Kzenon / fotolia.com)

Upp till 10 000 personer drabbade i Tyskland

Enligt experter drabbas cirka 8 000 till 10 000 personer i Tyskland av Huntingtons sjukdom.

Progressionen av den progressiva sjukdomen, som vanligtvis bryts ut mellan 35 och 45 år, är individuell och skiljer sig från patient till patient.

"I början av sjukdomen är progressiva mentala störningar vanligtvis i förgrunden: Patienter är deprimerade eller alltmer irriterande och aggressiva eller oinhibiterade. andra märker en förlust av mental förmåga eller ökad ångest ", skriver German Huntington's Help e.V. på deras hemsida.

I sista skedet uppstår demens ofta

Många patienter lider av neurologiska störningar, som rörelsestörningar eller mentala förändringar som beteendestörningar.

Dessutom inträffar nedsatt minne, humörförändringar, gång- och talproblem och dysfagi. Ofta påverkas patienternas ansiktsuttryck.

I det sista skedet av sjukdomen är hjärnfunktionen vanligtvis så svårt att den kommer till demens.

Bekämpa orsaken till sjukdomen

Orsaken till den sällsynta sjukdomen är en förändrad gen (genmutation).

"Även om orsaken till Huntingtons sjukdom har varit känd i över tio år finns det fortfarande ingen orsakssjukdom. Endast enskilda symtom kan behandlas, "skriver tyska Huntingtons hjälpmedel.

Men det kan eventuellt förändras något snart. För brittiska forskare har lyckats i första tester för att bekämpa orsaken till sjukdomen.

Nytt experimentellt läkemedel

Universitetshögskolan i London (UCL) lag av forskare som leds av professor Sarah Tabrizi testade ett nytt experimentellt läkemedel för Huntingtons sjukdom.

"Det första läkemedlet som riktade orsaken till Huntingtons sjukdom var säkert och väl tolererat", säger ett UCL-uttalande.

Enligt experterna sänktes det med framgång nivån av skadligt huntingtinprotein i nervsystemet. Mutationer av detta protein är ansvariga för utvecklingen av Huntingtons sjukdom.

Enligt rapporten inkluderade studien 46 patienter med tidig Huntingtons sjukdom i nio studiecentra i Storbritannien, Tyskland och Kanada.

Det kan eventuellt sakta ner sjukdomsprogressionen

"Resultaten av denna studie är grundläggande för HD-patienter och deras familjer", säger professor Tabrizi.

"För första gången en drog har sänkt nivå av den orsakande sjukdomen toxiskt protein i nervsystemet, och läkemedlet var säkert och tolereras väl," sade vetenskapsmannen.

"Nyckeln är nu att flytta snabbt till en större rättegång för att testa om drogen saktar sjukdomen." (Ad)