Cancerterapi i en liten tjej först botad med cellterapi

Läkare behandlar leukemi med en sensationell ny procedur 
Brittiska läkare har uppnått en medicinsk känsla. Genom att använda genetiskt konstruerade immunceller kunde de bota en särskilt aggressiv form av leukemi hos en enårig tjej. Som det stora Ormond Street Hospital i London (GOSH) rapporterade var barnet den första patienten i världen att använda denna innovativa procedur.
Blodcancer upptäcks tre månader efter födseln
Läkare vid Londons Great Ormond Street Hospital (GOSH) har kunnat rädda livet för människor som lider av cancer genom en innovativ process. Som kliniken rapporterade att det var världens första fall där genetiskt modifierat för att bekämpa leukemi immunceller - så kallade "UCART 19 celler" - användes. "Vi var överlyckliga att det fungerade. Hennes leukemi var så aggressiv att en sådan reaktion nästan är ett mirakel ", säger flickens doktor Paul Veys i budskapet.

Barn kan befrias från allvarlig cancer. Bild: Sebastian Kaulitzki - fotolia

Akut lymfocytisk leukemi i de flesta fall härdas
Den lilla Layla Richards föddes den 10 juni 2014 hälsosam och glad. Men vid en ålder av tre månader upptäckte läkarna en särskilt aggressiv form av blodcancer, som i jargong avses som infantil akut lymfoblastisk leukemi (ALL). Sjukdomen påverkar primärt blod och benmärg men kan också påverka lymfkörtlar, lever och andra organ. För bara några år sedan ledde ALL till dödsfallet hos de allra flesta patienter, idag är det härdbart, särskilt hos barn, i cirka 80 procent av fallen med intensiv kemoterapi.

Men med Layla Richards började inte terapin. I stället återvände kraven trots kemo- och benmärgstransplantation, vilket gjorde hoppet på botemedel mindre och mindre. Läkarna vid GOSH berättade föräldrarna att det inte fanns några andra behandlingsalternativ för Layla som kunde bota dem, så de föreslog palliativ vård.

T-hjälparceller från den friska givaren modifieras
"Vi ville palliativ vård inte acceptera, så vi bad läkarna att prova något för vår dotter, även om det inte tidigare prövats," Lisa Richards sade, enligt meddelandet från GOSH. Det fungerade, eftersom läkare föreslog föräldrarna en innovativ behandlingsmetod, som utvecklades vid denna tidpunkt vid GOSH. I detta modifieras de vita blodkropparna ("hjälpar-T-celler") hos en hälsosam donator så att de är beredda för leukemi och kan bekämpa cancer.

Intervention tar bara några minuter
"Läkarna berättade för oss att även om vi försökte behandlingen var det ingen garanti för framgång. Men vi bad att det skulle fungera, säger flickans far Ashleigh Richards. "Det var skrämmande att tro att behandlingen tidigare hade använts på en människa," tillägger fadern. Men trots möjliga risker var det ingen tvekan. "Hon var sjuk och i stor smärta, så vi var tvungna att göra någonting."

Slutligen fick barnet en liten injektion av de genetiskt manipulerade cellerna, och tog bara några minuter att slutföra. Några veckor senare kom den goda nyheten att behandlingen hade lyckats. Laylas far överraskade sin fru i telefon när hon plockade upp den äldsta dottern från skolan. "Först trodde jag det var dåliga nyheter, men då sa han" det fungerar! " och jag grät bara med glädje, säger barnets mor.

Barn kan släppas ut en månad efter transplantationen
Cirka två månader senare och fria från cancer återvände Layla till GOSH för en andra benmärgstransplantation för att ersätta benmärgen som hade attackerats av behandlingen. Från och med dess ökade hennes blodkroppsantal, och en månad efter transplantationen var hon tillräckligt stark för att lossas.

Trots den otroliga framgång, varnade för cell och genterapi specialist på sjukhuset, Waseem Qasim, mot överdriven optimism: "Vi har denna behandling tidigare tillämpas endast till en enda, mycket stark liten flicka och måste därför vara noga med att axed den Detta kan vara ett lämpligt behandlingsalternativ för alla barn. Ändå är det en milstolpe i användningen av ny genteknik och effekten detta barn är hisnande. "Följaktligen kan en upprepning av framgång" ett stort steg framåt i behandlingen av leukemi och andra cancerformer, "Professor Waseem Qasim betonade vidare. (Nr)