Dela med sig:
Pojken får en nästan helt ny hud transplanterad
För första gången i världen behandlade en grupp läkare framgångsrikt en patient med transplantationer från genetiskt modifierade stamceller. På grund av en sällsynt sjukdom förlorade pojken cirka 80 procent av sin epidermis. Barnets tillstånd var kritiskt. Läkarna var tvungna att agera snabbt, eftersom de redan misslyckades med alla konventionella terapier.
För första gången behandlades ett behandlingsteam från Ruhr University Bochum och Centrum för regenerativ medicin vid University of Modena (Italien) framgångsrikt en pojke med stor hudskada med transplantationer från genetiskt modifierade stamceller. Pojken lider av den så kallade fjärilsjukan, en genetisk hudsjukdom som har förstört cirka 80 procent av hans epidermis.
För första gången lyckades hudtransplantation från genetiskt modifierade stamceller. (Bild: Edwardolive / fotolia.com) När alla etablerade terapier misslyckades valde Bochum-gruppen av läkare ett experimentellt tillvägagångssätt: de transplanterade huden från genetiskt modifierade stamceller till sårytorna. Behandlingen var framgångsrik, så att pojken idag, ungefär två år senare, kan återvända till familj och samhällsliv. Läkarna rapporterar i "Nature".
Livshotande tillstånd
Fjärilsjukdomen, vetenskapligt Epidermolysis bullosa, refererar till en medfödd hudsjukdom som anses vara oåterkallelig. Orsaken är skada på proteinbildande gener som är väsentliga för hudstrukturen. Även den minsta inverkan eller påverkan på hudytan kan leda till bildning av blåsor, sår och hudförlust med ärrbildning. Beroende på sjukdomens allvarlighetsgrad kan inre organ också påverkas eller allvarliga funktionsstörningar kan orsakas.
Sjukdomen begränsar allvarligt livskvaliteten hos de drabbade Ofta är det livshotande. Liksom i fallet med den dåvarande sjuårige Hassan: När han blev införd till den katolska sjukhusen i Bochum i juni 2015, var 60 procent av hans epidermier borttappad. "Han led av svår sepsis med hög feber och vägde bara 17 kilo - ett livshotande tillstånd", dr. Tobias Rothoeft, seniorläkare vid institutionen för pediatrisk och ungdomsmedicin vid katolska sjukhuset Bochum. Alla försök med konservativ och kirurgisk behandling misslyckades.
Världsomspännande nytt terapikoncept för stora hudfel
På grund av den dåliga prognosen beslutade Bochum-gruppen av barnläkare och plastikkirurger i samarbete med prof.dr. med. Michele De Luca från Centrum för Regenerativ Medicin vid Universitetet i Modena för en experimentell terapi: Transplantation av genetiskt modifierade epidermala stamceller. Dessa stamceller från patienten erhölls genom hudbiopsi och vidare bearbetades i Modena. För att göra detta injicerar forskarna den intakta genen i stamcellerna. Under processen används så kallade retrovirala vektorer, dvs viruspartiklar specifikt modifierade för genavgivning.
De genmodifierade stamcellerna odlades i ett renrumslaboratorium och bearbetades därefter till transgena hudtransplantat. Efter godkännande av föräldrarna, godkännande av de behöriga myndigheterna och delstaten Nordrhein-Westfalen och certifiering av operationssjukhuset på Bergmannsheil som en genteknik, kunde transplantationen utföras.
80 procent av kroppsytan transplanteras
Transplantationerna transplanterades till armarna och benen, hela ryggen, flankerna och delar av buken, nacken och ansiktet vid Bergmannsheil University Department of Plastic Surgery. "Sammantaget transplanterades den lilla patienten 0,94 kvadratmeter transgen epidermis för att täcka alla defekter och därmed 80 procent av sin kroppsytan", säger Privatdozent Dr. med. Tobias Hirsch, seniorkonsult vid institutionen för plastikkirurgi och tungbrända personer på Bergmannsheil.
Efter den första transplanteringen i oktober 2015 började patientens tillstånd att förbättra sig. De transgena stamcellerna bildade en ny epidermis med intakt bindande protein i området för alla transplanterade områden. Integreringen av den intakta genen genom den retrovirala genen som överfördes till genomet hos epidermala stamceller hade arbetat och kunde bevisas vara stabil.
Mycket bra behandlingsresultat
I februari 2016 släpptes Hassan från sjukvård. I dag, nästan två år efter behandlingens början, visar transplantationsområdena en högkvalitativ, stressbeständig hud med intakt refatting, början av hårutveckling och inga ar-kontrakturer. Hassan återvänder till grundskolan och deltar i familjens sociala liv.
Enligt det internationella behandlingsgruppen är Hassan den första patienten i världen som tar emot hudtransplantat från transgena epidermala stamceller. "Detta tillvägagångssätt erbjuder en stor potential för att undersöka och utveckla nya terapier för behandling av epidermolysis bullosa och patienter med stor skada på huden", säger Tobias Hirsch.
Fallet anses vara unikt i denna dimension över hela världen. "Att transplantera 80 procent av huden och övervaka patienten intensivt i åtta månader var en extrem utmaning", betonar Tobias Rothoeft och Tobias Hirsch. "Det nära samarbetet mellan Bochum-sjukhusen och kunskapen vid Modena Universitet har lett till framgång. Vi är väldigt stolta över det. "
Från Bochum som är involverad i terapin
Bochum Universitetssjukhus Privatdozent dr. Tobias Hirsch, Seniorläkare i kliniken för plastikkirurgi och tungbrända personer vid Bergmannsheil (direktör: professor dr. Marcus lehnhardt) och dr. Med. Tobias Rothoeft och dr. Norbert Teig, Seniorläkare vid Institutionen för pediatri vid Katolsk klinik Bochum (direktör: Prof. Dr. Thomas Lücke).