Anemi Ny kunskap om utveckling av blodkroppar

Förståelse av bildandet av blodceller förlängda

Bakom konstant trötthet och blekhet kan det vara en anemi. Anledningen till detta är brist på röda blodkroppar, vilka är ansvariga för transporter av syre i kroppen. Forskare har nu fått ny inblick i utvecklingen från stamcellen till blodcellen.

Ledande vägen i behandlingen av vissa former av anemi

Människokroppen gör varje dag miljarder av röda blodkroppar från benmärgens stamceller. Om denna process störs kan en allvarlig sjukdom uppstå. Forskare från Charité - Universitätsmedizin Berlin och Harvard Medical School har nu utökat sin förståelse för bildandet av blodceller. Inblickarna i molekylärbiologins grundämnen kan vara banbrytande för behandling av vissa former av anemi. Resultaten av studien har nu publicerats i tidskriften "Cell".

Forskare har utökat förståelsen för bildandet av blodceller. De nya insikterna kan vara banbrytande för behandling av vissa former av anemi. (Bild: phonlamaiphoto / fotolia.com)

Vetenskapligt inte helt undersökt

Även i en nu väl förstådd process, såsom blodbildning, finns det vissa aspekter som inte helt forskat vetenskapligt, enligt en rapport från Berlin Charité.

Det är till exempel inte helt klart hur mängden produktion av de så kallade transkriptionsfaktorerna regleras. Dessa speciella proteiner styr utvecklingen av blodstamceller i blodets olika cellinjer.

En lämplig modell för deras forskning är Diamond Blackfan Anemia (DBA). Denna sällsynta, medfödda form av anemi uppträder oftast i spädbarn eller tidig barndom. Många patienter behöver hela sina livsbehandlingar, säger den på portalen "Kinderblutkrankheiten.de".

I denna arveliga sjukdom har patienter en defekt i utvecklingen av röda blodkroppar, medan de andra blodcellslinjerna utvecklas normalt.

Förvrängd bildning av röda blodkroppar

Rajiv K. Khajuria, doktorand i Berlin-Brandenburg School för regenerativ terapier i Charité, och gruppen av Prof. Vijay G. Sankaran från Boston Barnsjukhus, Harvard Medical School och Broad Institute har utvecklingen av blodkroppar stamcells på molekylär nivå undersöktes.

Forskarna kunde visa att nedsatt bildning av röda blodkroppar i DBA beror på ett minskat antal ribosomer, de så kallade proteinfabrikerna i cellen.

Karaktäristiska för DBA är mutationer i ett av proteinerna som utgör ribosomen själva. Även om denna mutation minskar antalet proteinfabriker, minskar det inte deras komposition.

Dessutom visade det sig att dessa ribosomer försämrar omvandlingen av viss genetisk information till nya proteiner.

Påverkade här var viktigt för bildandet av transkriptionsfaktor GATA1 från röda blodkroppar och den som redan var i blodstamcellerna.

Den tid som krävs för produktion av transkriptionsfaktorn transkription av genetisk information, det så kallade budbärar-RNA, visar ett strukturellt särdrag som gör denna molekyl kan vid reducerat ribosom Count mottagliga DBA.

Den specifika strukturen hos messenger RNA i GATA1 kan förklara varför i DBA utvecklas alla andra blodcellslinjer helt normalt ut ur stamcellerna.

Hur utvecklingen av cellinjer är reglerad

På nivån för grundforskning, ger studien ett svar på den grundläggande frågan om biologi, såsom utveckling av cellinjer regleras efter den ursprungliga genetiska informationen i budbärar-RNA sattes.

Följaktligen antalet ribosomer i en cell i kontroller interaktion med vissa strukturella element hos budbärar-RNA, den riktning i vilken en stamcell utvecklar.

Dessutom kan den förbättrade förståelsen av framväxten av Diamond-Blackfan anemi vara grunden för utveckling av nya terapier för patienter med denna sjukdom.

"För närvarande utvecklar arbetsgruppen en terapeutisk metod som specifikt riktar sig mot transkriptionsfaktorn GATA1. En sådan behandling skulle vara tillgänglig för alla DBA-patienter, oavsett deras underliggande mutation, "beskriver Khajuria målet för aktuell forskning. (Ad)